《肝脏靶向腺相关病毒（AAV）血友病B基因治疗研究》解读
本文最初发表在2022年《Lancet Haematology》杂志上，发表后引起业内广泛关注，宾夕法尼亚大学Lindsey A George教授在《Lancet Haematology》杂志同期给予
血栓与止血学 - 肝脏靶向腺相关病毒，血友病B基因 - 2023-01-04
Nature子刊：高光坪综述腺相关病毒基因治疗明星载体
近日，权威期刊Nature Reviews Drug Discovery针对“腺相关病毒(AAV)载体作为基因治疗递送的平台”展开讨论，其中通讯作者为国际基因治疗领域著名专家、美国基因与细胞学会当选主席高光坪教授腺病毒相关病毒(AAV)最早是在20世纪60年代中期从实验室腺病毒(AdV)制剂中发现的，并且很快就在人体组织中发
医麦客 - 高光坪，综述，腺相关病毒，基因治疗 - 2019-02-16
Molecular Therapy：腺相关病毒（AAV）基因疗法首次拯救遗传性耳聋老年小鼠的听力
这项研究证明了人类遗传性听力损失或可通过基因疗法进行治疗，同时为开发AAV2-hTMPRSS3基因疗法治疗DFNB8患者奠定了基础，可作为一种独立的疗法或与人工耳蜗植入相结合疗法。
MedSci原创 - AAV，腺相关病毒 - 2023-05-29
Arthritis Rheumatol：腺相关病毒5（AAV5）与系统性硬化症免疫反应的相关性
本研究揭示了AAV5与系统性硬化症（SSc）中内源性抗原的免疫活性之间的联系，并为SSc的病因学提供了新的元素。
MedSci原创 - 系统性硬化症（SSc），腺相关病毒5型（AAV5） - 2024-04-14
Hum Gene Ther：腺相关病毒靶向肝脏进行基因治疗
腺相关病毒（AAV）载体介导的肝靶向基因疗法已经进入临床人体试验阶段，如用于治疗血友病等。最近，一篇发表在《Human Gene Therapy》上的综述文章介绍了新技术发展如何促进AAV基因疗法在治疗肝功紊乱方面的应用以及存在的挑战。
生物谷 - 基因治疗 - 2017-01-05
关于《腺相关病毒载体类体内基因治疗产品临床试验申请药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》征求意见的通知
为了规范腺相关病毒载体类体内基因治疗产品的药学研究和临床申报，中心经前期调研、文件撰写、专家咨询等程序撰写形成了《基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》。
国家药品监督管理局药品审评中心 - 腺相关病毒载体类体内基因治疗产品 - 2023-07-25
Nature Communications: 用于腺相关病毒基因治疗的人源化小鼠模型
随着基因治疗技术的迅速发展，人们对于治疗基因相关疾病的方法和效果越来越感兴趣。然而，评估基因治疗策略的有效性往往需要进行大量的动物实验，而常规的小鼠模型由于其与人类生物学特征的差异，限制了其在基因治疗
MedSci原创 - 基因治疗，腺相关病毒基因治疗 - 2024-03-27
Mol Ther：重组腺相关病毒AAV2(quad Y-F)介导的脑源性神经营养因子基因疗法的局部磁传递可恢复噪音损伤后的听力
噪声引起的听力损失（NIHL）后的听阈变化可以是暂时的或永久的。永久性NIHL是由耳蜗毛细胞不可修复的损伤引起的。另一方面，尽管在暂时性NIHL中毛细胞损伤和阈值变化会迅速恢复，但研究表明，
MedSci原创 - 基因疗法，听力，磁传递 - 2021-08-12
国家药监局药审中心关于发布《重组腺相关病毒载体类体内基因治疗产品临床试验申请药学研究与评价技术指导原则》的通告（2024年第8号）
根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。
国家药品监督管理局药品审评中心 - 基因治疗 - 2024-01-20
Nature BE：王峻教授团队发现能突破血脑屏障的腺相关病毒，为脑部疾病的基因治疗带来曙光
利用AAV CPP.16作为载体的基因药物具有持久、有效的抗肿瘤作用。
湖北省人民医院 - 腺相关病毒 - 2022-10-29
NEJM Evid：靶向肝脏腺相关病毒基因治疗糖原贮积病VI型，获显著效果
小儿糖原贮积病Ⅳ型（GSD-Ⅳ）是一类先天性酶缺陷所造成的糖原代谢障碍疾病。糖原贮积病Ⅳ型又称支链淀粉病、Andersen病，Maroteaux–Lamy综合征，是由淀粉1，4-1，6转葡
MedSci原创 - 糖原贮积病 - 2022-06-15
Nat Biotechnol ：十年监测发现，最安全基因治疗载体AAV，竟有潜在致癌性
在治疗后长达十年的观测，研究团队发现AAV病毒携带的治疗性基因片段有些被整合到了狗的染色体上控制生长的基因附近，有诱发癌症的可能性。
Bio生物世界 - 癌症，基因治疗，潜在致癌性 - 2020-11-20
EMBO Mol Med ：AAV病毒基因疗法，成功挽救先天性耳聋
耳聋，是全世界最常见的感官障碍。根据世界卫生组织（WHO）统计，当今全世界约有十亿人存在听力损失，并且预计这个数字在未来几十年中翻番。
Bio生物世界 - 治疗，先天性耳聋，病毒基因疗法 - 2020-12-31
Commun: 利用全人肝脏异位常温灌注进行临床前 AAV 载体评估
这项研究证明了使用常温肝脏灌注作为肝脏基因疗法早期测试模型的潜力。研究结果提供了初步见解，有助于制定更有效的转化策略。
MedSci原创 - 基因治疗，腺相关病毒（AAV）载体 - 2024-04-08
基因载体AAVhu.32可矫正全脑的基因缺陷
“脑残”，也称为智力障碍，是一种大脑缺陷性疾病，其病因之一是罕见性遗传疾病一甘露糖苷过多症。这类疾病会引起人的智力障碍、肝脾肿大和面部特征异常等问题。
生物探索 - 基因缺陷，甘露糖苷过多症，大脑缺陷性疾病 - 2020-08-02
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