基因载体AAVhu.32可矫正全脑的基因缺陷
“脑残”，也称为智力障碍，是一种大脑缺陷性疾病，其病因之一是罕见性遗传疾病一甘露糖苷过多症。这类疾病会引起人的智力障碍、肝脾肿大和面部特征异常等问题。
生物探索 - 基因缺陷，甘露糖苷过多症，大脑缺陷性疾病 - 2020-08-02
Gene Ther：在rd1小鼠模型和灵长类视网膜外植体中重组AAV不同的倾向性研究！
英国牛津大学眼科实验室的Hickey DG近日在Gene Ther发表了他们团队近期的一项工作，他们比较了三种AAV载体分别在视网膜退化小鼠模型（rd1小鼠）、猕猴和人视网膜外植体的中转导效率及转导的细胞类型
MedSci原创 - 视网膜细胞，腺相关病毒，玻璃体内注射，视网膜下注射 - 2017-09-09
公认最安全基因治疗载体AAV，竟有潜在致癌性
近年来，基因治疗领域取得了重大的突破，2017年底，著名基因治疗公司Spark Therapeutics开发的Luxturna获得美国食品药品监督管理局FDA批准上市，成为首款在美国获批的“体内给药型”基因疗法，开创了基因疗法的新篇章。
BioWorld - 基因治疗载体 - 2020-01-11
Nat Commun：利用AAV测更精确靶向肿瘤
近日，来自著名国际期刊nature communication在线发表了德国科学家一项最新研究成果，他们利用腺相关病毒靶向细胞表面受体，对细胞进行特异性基因修饰，并通过体内实验证明，这种方法可以实现对靶向细胞的精确制导研究人员发现靶向受体的腺相关病毒载体能够在体外和体内对罕见细胞类型进行基因修饰，实现精
生物谷 - AAV，分子，机制 - 2015-02-13
medRxiv：一名DMD患者接受CRISPR基因编辑治疗后死亡，尸检结果显示，或源于对AAV载体的免疫反应
2022年10月，一位名叫 Terry Horgan 的27岁杜氏肌营养不良症（DMD）患者在接受腺相关病毒9型（AAV9）载体递送的CRISPR基因编辑治疗后不幸去世。
“生物世界”公众号 - CRISPR，DMD - 2023-05-20
或引发癌症 基因疗法 “悠着点儿”
就在基因治疗似乎终于实现了它的承诺之际，一项研究唤起了人们对病毒载体的长期担忧——很多努力正是依赖于病毒载体将治疗基因导入患者体内。这种 “载体” 是腺相关病毒（AAV）的一个精简版本，人们认为它是安全的，因其几乎不会将携带的人类 DNA 编织到细胞染色体中，而这有可能激活致癌基因。但一项针对 10 年前用 AAV 治疗的血友病犬的研究表明，该载体很容易将其有效载荷插入宿主 DNA 中控制细胞生长
中国科学报 - 基因疗法 - 2020-01-10
一名DMD患者接受CRISPR基因编辑治疗后死亡，引发对基因编辑疗法前景的担忧
虽然目前尚不清楚Terry Horgan去世的真正原因，以及是否与CRISPR有关，但它的去世无疑引发了人们对CRISPR基因编辑疗法前景的担忧和质疑。
“生物世界”公众号 - CRISPR，基因编辑疗法 - 2022-11-08
GIE：国内首个食管癌临床性筛查精准风险预测模型建立
《胃肠内镜学》1 月 5 日在线发表了北京大学肿瘤医院教授柯杨团队研究报告，基于多中心真实世界研究设计，在北方高发区和南方非高发区 1 万余例临床内镜门诊就诊者中，构建并验证了首个适用于我国 “食管癌临床机会性筛查” 的精准风险预测模型。
中国科学报 - 食管癌 - 2020-01-10
Nat Cell Bio：利用CRISPR技术精准修正胶质瘤致癌基因突变
研究人员使用腺相关病毒（Adeno-associated virus， AAV）作为载体表达拥有腺嘌呤脱氨酶活性的空肠弯曲菌（Campylobacter jejuni）Cas9融合蛋白以及对应的单向导RNA
生物通 - CRISPR，胶质瘤，致癌基因 - 2020-02-21
Cell：新型AAV变体，高效靶向T细胞，加速基因工程T细胞疗法开发
该研究在AAV6的基础上进化出了一种能够高效转导小鼠T细胞的AAV变体Ark313，并通过CRISPR全基因组筛选确定了QA2是Ark313高效转导的重要因素。
生物世界 - T细胞疗法，AAV - 2023-01-16
NEJM：基因治疗成功用于B型血友病
以及选择什么样的载体最合适？什么样的载体更安全，都是需要考量的。例如，如果希望这种基因是一过性表达（如机体正常后，便不希望它再表达），可以选择腺病毒载体；如果
血友病，基因治疗 - 2011-12-12
Cancer Cell：AAV疗法帮助免疫系统治疗脑肿瘤
他们使用一种可特异性感染大脑血管的腺相关病毒（AAV）载体，使它们表达一种名为LIGHT的因子。
“生物世界”公众号 - 脑肿瘤，免疫系统 - 2023-05-15
Nature Communications：人造病毒载体，容量更大成本更低，可用于基因编辑和治疗
天然人类病毒，例如单链DNA病毒腺相关病毒（AAV）和单链RNA病毒慢病毒（Lentiviruse），已被设计并广泛应用于体外和体内的基因递送载体。
“生物世界”公众号 - 基因编辑，人遭病毒 - 2023-05-31
Science：对海绵状脑白质营养不良症的基因疗法
来自一个进行了长达10年的临床试验的新结果指出，基因疗法是罹患海绵状脑白质营养不良症（Canavan Disease）儿童的一个可行的治疗选项，该疾病是一种出生时便开始的神经退行性疾病。罹患海绵状脑白质营养不良症（Canavan Disease）的人缺乏天冬酰转移酶（aspartoacylase enzyme），它是由ASPA基因产生的。没有这种酶，他们无法在脑中分解N-乙酰基天冬氨酸或NAA。随
EurekAlert!中文 - 基因疗法，海绵状脑白质 - 2013-05-06
22年前他因基因治疗而死，整个行业因此停滞，如今，AAV基因治疗终于攻克了这种罕见遗传病
22年前的1999年，刚刚高中毕业的的18岁少年杰西·格辛格（Jesse Gelsinger），为了摆脱
“E药世界”公众号 - 鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 - 2021-05-21
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