ASGCT 2020:中国学者开创眼科LHON基因治疗临床试验
2020年5月15日,美国马萨诸塞州波士顿——在今天举行的第23届美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)线上年会及视觉与眼科研究协会(ARVO)线上年会上,来自中国武汉的纽福斯生
纽福斯 - 临床试验,基因治疗,LHON基因 - 2020-05-16
眼科LHON病基因疗法LUMEVOQ两年营收近千万欧元,治疗4年后,视力显著改善
基因治疗在眼科领域的需求可期。疫情期间,一款眼科基因疗法LUMEVOQ 在法国临时使用授权下,两年卖了970万欧元,研究结果显示,LUMEVOQ治疗4年后,视力显著改善。
生物药大时代 - 基因治疗 - 2022-02-02
论文解读|Jianjun Chen/Miao Sun教授团队揭示DNAJC30基因的纯合无义突变导致类似Leigh症状的LHON
这项研究揭示了DNAJC30基因突变对于线粒体相关疾病具有重要影响,并且对于诊断和预后也具备重要意义。同时,强调了DNAJC30在维持正常线粒体功能和脑发育方面的重要作用。
Genes and Diseases - Leber遗传性视神经病变,Leigh,DNAJC30 - 2024-04-21
JCI:Leber遗传性视神经病变(LHON) 男性好发之谜被破译
Leber遗传性视神经病变(LHON)是一种最常见的母系遗传疾病(女传男不传),通常表现为双眼无痛性的急性视力下降。据估算我国约有10万余名LHON患者,其中尤以18-20岁的男性青年好发该疾病,正当
浙大新闻办 - 遗传性视神经病变,Leber遗传性视神经病变,莱伯遗传性视神经病变 - 2020-08-22
澳将用基因测序技术诊断罕见基因疾病
澳大利亚加文医学研究所27日宣布,全澳罕见病患者现在可以通过全基因测序技术获得更准确的诊断。澳大利亚也成为继美国后第二个向公众提供该项测试的国家。全基因测序技术可以将罕见病的确诊几率提高三倍。他表示:“我们对整个基因组了解得越多,就越容易诊断出基因疾病,也
新华社 - 基因测序 - 2016-07-28
PNAS:基因突变?基因过滤工具出现了
尽管基因突变向来拥有坏名声,但大量的突变或许并不是有害的;甚至是在非常罕见的遗传性障碍中,在成千上万的基因中仅有的一个或两个基因突变实际上也会引发疾病的发生,因此区分有害和有益的突变一直是科学界研究的重点
生物谷 - 基因突变,过滤工具 - 2016-01-04
基因疗法:改良病毒为患者导入健康基因
所谓基因疗法,就是利用正常基因填补或替代基因疾病中某些病变或缺失的基因的治疗方法。近年来,英国牛津和美国费城的一些研究人员宣布,他们对因患有罕见基因疾病而影响视力的病人们进行了治疗,成功使他们的视力获得改善。意大利的科学家们也宣布,他们使患有另外两种基因疾病的病人病情得到了减轻。这些研究结果,以及Web of Science网站上记录的引文统计,都着眼于基因疗法中的一个类别——而它从诞生伊始,
新浪科技 - 基因治疗,病毒 - 2014-12-15
PNAS:个体基因差异影响基因编辑“有效性”
今年7月,CRISPR大神张锋在Nature Medicine发表论文称,人类DNA中的天然差异可能会削弱CRISPR技术精准编辑人类基因组的能力。而这些发现也为“用基因编辑技术治疗人类疾病”提出了“警告”。
生物探索 - 个体基因差异,基因编辑 - 2017-12-14
国际机构呼吁:基因剪刀谨慎对胚胎基因动刀
身陷学术争论一年多的韩春雨团队撤回了论文,却没能平息关于基因编辑技术的争议。而就在同一天传出了美国国内首次进行人类胚胎基因编辑并取得成功的消息。基因编辑技术用于人类胚胎基因的修改来设计完美婴儿一直在挑战固有伦理和管理界限。
环球医学 - 基因剪刀,基因编辑 - 2017-08-08
基因编辑2.0:基因突变疾病迎来精准修复
你也许听说过有“分子手术刀”之称的 CRISPR-Cas9,这种技术可以用来编辑或切除基因。现在,科学家们又开发出了一种更精准地 DNA 编辑工具,可以用来修改 DNA 单碱基。像CRISPR这一类的使用核酸酶的基因编辑方法,因为涉及到剪切 DNA 双链结构,可能有一定几率导致不精准的基因编辑,所以近来也受到了一些质疑。而某些不会破坏 DNA 双链结构的基因编辑方法也都不乏研究者,
DeepTech深科技 - 基因编辑,遗传 - 2017-10-29
转基因食品不会让你转基因
很多朋友对转基因食品持否定态度,究其心理原因,主要是害怕食用了转基因食物会导致自己被转基因,从而罹患什么疾病。在一篇“反转”的文章中写道:驴和马交配生产来的是骡子,而骡子丧失了生育能***,你琢磨一下转基因食品的害处有多大吧!这是不少民众反转心理的充分写照。其实这些都是不必要的担心!为什么呢?
MedSci原创 - 转基因,转基因食品,核酸,DNA - 2014-12-10
水母基因联合GIC推出创新者基因指数 探寻全球创新者的基因奥秘
美通社 - 2017-09-11
STM:按摩可激活痊愈基因、抑制炎症基因
一项新的研究首次揭示了揉捏法是如何通过关闭与炎症有关的基因,以及开启帮助肌肉痊愈的基因来减轻肌肉疼痛的。
MedSci原创 - 按摩,疼痛 - 2012-02-04
Nat Commun:基因编辑揭开细菌基因组秘密
由美国伊利诺伊大学香槟分校化学和生物分子工程系的赵惠民教授(音译,Huimin Zhao)带领的一个研究团队指出,他们利用一种创新的DNA工程技术,发现了隐藏在细菌基因组中的潜在的、有价值的功能每种细菌的基因组中,都含有合成不同化合物的基因。这些化合物包括天然抗生素、抗真菌剂和其它
生物通 - DNA工程技术,细菌,基因组,微生物 - 2013-12-11
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