NEJM：口服降钙素基因相关肽受体拮抗剂Rimegepant治疗偏头痛
由此可见，相比于安慰剂，使用口服降钙素基因相关肽受体拮抗剂Rimegepant治疗偏头痛发作导致更高比例的患者没有疼痛和更麻烦的症状。
MedSci原创 - 降钙素基因相关肽受体，拮抗剂，rimegepant，偏头痛 - 2019-07-11
诺华的天价基因疗法Zolgensma，在欧洲获批治疗脊柱性肌肉萎缩症
一年前，Zolgensma在美国获得批准，成为世界上最昂贵的药物，每位患者的价格为210万美元。
MedSci原创 - 基因疗法Zolgensma，脊柱性肌肉萎缩症 - 2020-05-20
Cell stem Cell:华人学者带来“吃不胖”的基因疗法，有望治疗糖尿病
近日，在顶尖学术刊物《细胞》的子刊《Cell Stem Cell》中，来自芝加哥大学的Xiaoyang Wu教授团队发表了他们的一项新发现——将干细胞技术、CRISPR基因编辑技术、与皮肤移植技术相结合，一款基因疗法有望对肥胖症与2型糖尿病这两种常见疾病进行治疗。
学术经纬 - 肥胖症，2型糖尿病，CRISPR - 2017-08-04
英国NICE批准Alnylam的基因干扰药物Onpattro用于治疗hATTR淀粉样变性
英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）在2018年12月发布 "否"之后，重新建议使用Alnylam的Onpattro（patisiran）治疗遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性病（hATTR淀粉样变性
MedSci原创 - Alnylam，基因干扰药物，Onpattro，hATTR淀粉样变性 - 2019-07-10
Blood：科学家识别出治疗成人血液癌症的新型基因靶点
研究人员定义了CDK6或许能作为ATLL的新型治疗性靶点，同时还支持了进一步评估帕博西尼联合mTORC1抑制剂在治疗顽固性肿瘤中的治疗效应。
生物谷 - 血液癌症 - 2022-04-13
研究者发现晚期前列腺癌个体化治疗的基因疗法
梅奥诊所个性化药物研究中心的研究人员发现了肿瘤抵抗治疗晚期前列腺癌的特效疗法的遗传学线索。这一发现可以指导医疗卫生人员对去势抵抗性前列腺癌进行个体化治疗，这是一种对标准激素治疗无效的致命疾病。美国食品和药物管理局批准了一些治疗去势抵抗性前列腺癌的疗法，但这些疗法对每个病人的疗效均不同。
MedSci原创 - 晚期前列腺癌，基因疗法 - 2017-11-02
热议NGS检测在肺癌中的作用和驱动基因阳性NSCLC的治疗
就NGS（二代测序）检测在肺癌中的作用及驱动基因阳性晚期NSCLC的治疗选择进行探讨。
肿瘤资讯 - NGS检测，肺癌，基因，阳性NSCLC，治疗 - 2019-06-22
【EHO】R/R DLBCL患者CAR-T治疗失败后异基因移植的结局
近日发表一项苏州大学附属第一医院的单中心回顾性分析，纳入CAR-T治疗后复发并接受allo-HSCT的10例R/R DLBCL患者的结局。
聊聊血液 - DLBCL，CAR-T，弥漫大B细胞淋巴瘤 - 2024-01-31
NEJM双重磅：一种基因的突变，带来两种高脂血症新治疗
从一种基因的突变出发，两种降低血脂的新策略有望预防冠状动脉疾病，以及其他由于脂肪、胆固醇和其他物质在动脉壁上沉积引起的疾病。
医之道 - 高脂血症 - 2017-05-28
Nature Biomedical Engineering：基因疗法新进展！CRISPR 技术有望治疗自闭症
CRISPR 基因编辑技术被誉为是本世纪至今最有潜力的生物技术突破之一，人们相信以它为代表的一系列基因编辑手段，有望为诸多人类的遗传疾病提供创新治疗方案。
学术经纬 - 自闭症，CRISPR - 2018-06-26
中国表皮生长因子受体基因敏感突变和间变淋巴瘤激酶融合基因阳性非小细胞肺癌诊断治疗指南(2014版)
中华肿瘤杂志.2014,36(7):555-557. - 非小细胞肺癌，淋巴瘤 - 2014-07-30
两年内基因编辑将应用于眼科先天性黑朦治疗
美国一家医疗公司近日表示，到2017年，通过修改基因的方法，可以帮助治疗人类的眼部疾病。如果该预想实现，意味着两年内将出现人类历史上首位转基因人。该公司名叫埃迪塔医药，致力于通过修改基因帮助病人治疗先天性黑朦。该公司首席执行官卡特琳·博斯利近日在美国麻省剑桥市参加会议时表示，有信心通过名叫“Crispr”的最新转基因技术，帮助患者治疗先天性黑朦。博斯利说：“感觉有点快，但我们是在以科学允许的速度前
MedSci原创 - 2015-11-15
EASL 2014：含SOF/LDV方案可有效治疗HCV基因1型初治患者
ION-3是一项非盲的3期临床研究，旨在评估较短的治疗时间内，固定剂量的sofosbuvir（SOF）400毫克/ ledipasvir（LDV）90毫克联合或不联合利巴韦林（RBV）治疗，对HCV基因研究将患者随机分配接受SOF / LDV±利巴韦林治疗8周或SOF / LDV 治疗12周。根据HCV亚型随机化分层。主要治疗终点为SVR12。 共647例患
dxy - HCV，巴韦林 - 2014-04-14
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