基因治疗相关资讯-临床研究进展，文献-MedSci.cn

Nature Biotechnol：<font color="red">基因治疗</font>应用CRISPR/Cas9<font color="red">治疗</font>肝脏疾病

Nature Biotechnol：基因治疗应用CRISPR/Cas9治疗肝脏疾病

在过去35年基因治疗发展进程中，James Wilson是其中一位开拓者，近期他把病毒载体和最新CRISPR/ Cas9技术结合，来应对罕见的遗传性肝病。宾夕法尼亚州大学基因治疗研究所的教授James Wilson是腺相关病毒（AAV）载体制造之父，该载体主要应用于基因治疗。尽管早期一名病人死亡使基

生物谷 - 基因治疗 - 2016-03-02

STM：干细胞<font color="red">基因治疗</font>结合<font color="red">治疗</font>脊髓性肌萎缩

STM：干细胞基因治疗结合治疗脊髓性肌萎缩

研究结果发表在《科学转化医学》（Science Translational Medicine）杂志上，表明SMA患者或有一天能够作为供体提供神经元移植物，用之来治疗自身的疾病。 “这是一个

STM - 研究 - 2013-01-25

PNAS：局部<font color="red">基因治疗</font>可以逐渐恢复耳前庭功能

PNAS：局部基因治疗可以逐渐恢复耳前庭功能

在过去的20年中，人们对内耳缺陷的遗传形式的机制的理解有了显著的提升，但是在治疗措施上还有很长的路要走。最近，有研究人员利用基因替换作为一种治疗策略，来尝试修复一个亚瑟综合症型1G小鼠模型内耳的功能，该综合症小鼠是通过先天性耳聋和平衡障碍来鉴定的。

MedSci原创 - 局部基因治疗，内耳，耳前庭 - 2017-09-01

里程碑：GSK向欧盟申请<font color="red">基因治疗</font>上市

里程碑：GSK向欧盟申请基因治疗上市

2015年5月5日，葛兰素史克公司（GlaxoSmithKline，GSK）正式向欧盟药监局（EMA）提交了ADA-SCID（腺苷脱氨酶缺陷所致重症联合免疫缺陷症）基因治疗方法（代号：GSK2696273这一基因治疗方法首先提取患者自身离体（ex vivo）造血干细胞，并在体外培养。然后利用逆转录病毒将正常ADA（腺苷脱氨酶）基因导入自体造血干细胞。最后将改造后的干细胞回输患者体

DrDaiyi - 基因治疗，GSK，上市 - 2015-05-13

Nat Commun：<font color="red">基因治疗</font>：法布里病的潜在<font color="red">治疗</font>策略

Nat Commun：基因治疗：法布里病的潜在治疗策略

法布里（Fabry）病是一种由X染色体连锁的GLA基因突变诱导的多系统溶酶体贮积病。其会导致对肾脏、心脏和大脑等终末器官造成损害，导致患者预期寿命的降低。

MedSci原创 - 基因治疗，慢病毒，法布里病，α-galA - 2021-03-01

加州政府颁发巨额基金，支持<font color="red">基因治疗</font>“气泡婴儿”

今天，生物技术公司Orchard Therapeutics宣布，和来自加州大学洛杉矶分校（UCLA）的干细胞研究人员合作，从加州再生医学研究所（California Institute for Regenerative Medicine， CIRM）获得了2000万美元的研究基金。该批研究基金将资助由腺苷脱氨酶（ADA）缺乏引起的严重联合免疫缺陷（Severe Combined Immunodef

:药明康德 - 气泡婴儿，ADA-SCID，免疫系统遗传 - 2017-01-05

镰状细胞贫血症的<font color="red">基因治疗</font>，奇迹还是炒作？

镰状细胞贫血症的基因治疗，奇迹还是炒作？

对于镰状细胞贫血症，唯一的治疗方法是干细胞或骨髓移植，不过，找到匹配的供体又谈何容易？幸运的是，这种由单个突变引起的疾病特别适合基因治疗。过去几十年，基因治疗一直炒得很热，那么进展究竟如何？

生物通 - 贫血，基因治疗 - 2017-06-02

疯狂的年代：<font color="red">基因治疗</font>让她年轻20岁

疯狂的年代：基因治疗让她年轻20岁

4月21日，位于美国西雅图的生物技术公司BioViva对外宣布，该公司45岁的掌门人Elizabeth Parrish，通过两项基因治疗技术，成功「逆转」衰老，身体年龄回到2

奇点网 - 基因治疗，寿命 - 2016-05-06

拜耳斥资40亿美元收购<font color="red">基因治疗</font>公司AskBio

拜耳斥资40亿美元收购基因治疗公司AskBio

AskBio的腺相关基因（AAV）治疗平台已在多种疾病中显示出潜力，包括庞贝病、帕金森病和充血性心力衰竭。

MedSci原创 - 基因治疗，收购，腺相关病毒（AAV） - 2020-10-26

NEJM：<font color="red">基因治疗</font>成功用于B型血友病

NEJM：基因治疗成功用于B型血友病

MedSci提示：基因疗法对于众多疾病都有疗效，如肿瘤，遗传性疾病，将来还可能在退行性疾病，感染性疾病中大展手脚。然而基因疗法存在很多缺陷，如外源性基因是否有害？以及外源性基因会不会在机体产生免疫或被清除？以及选择什么样的载体最合适？什么样的载体更安全，都是需要考量的。例如，如果希望这种基因是一过性表达（如机体正常后，便不希望它再表达），可以选择腺病毒载体；如果

血友病，基因治疗 - 2011-12-12