【重复】基因组“暗物质”帮助科学家找到治疗乳腺癌新方法！
虽然蛋白质编码的基因突变在癌症基因组中占据了首要位置，但事实上，非编码基因在推动肿瘤生长的过程中也起着不容忽视的作用。近期，一项新的研究揭示了乳腺癌复发性突变等九个非编码元素。
来宝网 - 基因组，治疗，乳腺癌 - 2017-06-30
Ann Oncol：apalutamide治疗去势耐受前列腺癌时，雄激素受体基因突变较少
背景：雄激素受体（AR）的配体结合域（LBD）的基因突变，如F877l和T878A，已被证实能抑制下一代AR定向疗法。
MedSci原创 - 前列腺癌，雄激素受体 - 2017-08-28
诺华的基因疗法Zolgensma，在日本获批治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童患者
诺华制药宣布，日本厚生劳动省（MHLW）批准其基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec），用于治疗两岁以下的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。
MedSci原创 - 脊髓性肌萎缩症，儿童患者，基因疗法Zolgensma - 2020-03-20
Nature：基因组“暗物质”帮助科学家找到治疗乳腺癌新方法！
虽然蛋白质编码的基因突变在癌症基因组中占据了首要位置，但事实上，非编码基因在推动肿瘤生长的过程中也起着不容忽视的作用。近期，一项新的研究揭示了乳腺癌复发性突变等九个非编码元素。
来宝网 - 乳腺癌，基因突变 - 2017-06-30
KCNQ2基因相关癫痫：症状与体征、病因、流行病学、诊断与治疗
KCNQ2基因相关癫痫，也称KCNQ2脑病（KCNQ2E） ，也称为KCNQ2相关新生儿癫痫性脑病(KCNQ2-NEE)，或早发婴儿癫痫脑病7型（Early infantile epileptic e
MedSci原创 - KCNQ2基因相关癫痫 - 2022-09-01
【Blood Adv】rrDLBCL患者的基因突变谱及对CAR-T治疗的疗效
本研究中作者确定了4个主要的基因学存在差异的 rrDLBCL亚组，与既往报告的主要高危分子学亚组相似。
网络 - CAR-T治疗，rrDLBCL患者，基因突变谱 - 2022-08-09
Science：美国基因编辑先驱张锋发表新工具：编辑RNA可治疗多种顽疾
作为首位将基因编辑系统CRISPR用于哺乳动物细胞的开拓者，美国博德研究所华人科学家张锋近来对RNA编辑产生了兴趣，一月内连发两篇相关论文在顶级学术期刊。
科学网 - 基因编辑，编辑RNA，治疗多种顽疾 - 2017-10-26
Ann Oncol：血浆ctDNA RAS基因突变分析用于mCRC患者诊断和治疗监测效果佳
2017年6月，发表在《Ann Oncol》的一项由西班牙和美国科学家进行的研究，评估了血浆ctDNA RAS基因突变分析用于转移性结肠直肠癌（mCRC）患者的诊断和治疗监测的效果。
环球医学 - mCRC，血浆ctDNA - 2017-07-11
Cell子刊：转基因猪为阿尔茨海默氏症的治疗提供新视角！
通过过去20年的深入研究，现在已经明确确定第四个基因（即SORL1）的突变也可以直接导致广泛的痴呆疾病。
转化医学网 - 阿尔茨海默氏症，转基因猪 - 2022-09-25
Nat Genet：失眠基因
一个国际研究团队首次发现了导致失眠症的7种风险基因。这项发现向阐明诱发失眠的生物学机制迈近了重要的一步。此外，该研究还证明，失眠并不像人们常说的那样只是纯粹的心理问题。
中国生物技术网 - 失眠，基因 - 2017-06-14
【Hematol Oncol】中国多中心研究：HBV相关MCL的治疗模式、临床结局和基因突变
中国8家中心开展回顾性分析，分析了2001-2020年期间684例初诊MCL患者的临床数据，并分析了乙型肝炎表面抗原阳性(HBsAg+) MCL患者的临床特征、预后、治疗模式、生存结局和基因突变特征。
聊聊血液 - 套细胞淋巴瘤，MCL - 2024-05-05
基因疗法URO-902治疗膀胱过度活动症：I期临床试验取得积极结果
Urovant Sciences今日宣布，两项双盲、随机、安慰剂对照I期临床试验显示，基因疗法URO-902治疗女性膀胱过度活动症（OAB）具有安全性和有效性。
MedSci原创 - 膀胱过度活动症，基因疗法，URO-902 - 2020-02-05
LANCET ONCOL :Selumetinib与多西他赛联合治疗KRAS基因突变晚期NSCLC疗效佳
多国联合研究显示，对于既往接受治疗的KRAS基因突变晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者，与单用多西他赛治疗相比，联用MEK抑制剂Selumetinib治疗效果更佳。
LANCET ONCOL - NSCLC，Selumetinib治疗 - 2012-12-10
NEJM：Ipilimumab治疗异基因造血干细胞移植（HSCT）后的复发初见成效
异基因造血干细胞移植（HSCT）之后供体-介导的免疫抗肿瘤活性的损失使得血液学癌症的复发。
MedSci原创 - Ipilimumab，造血干细胞移植 - 2016-07-16
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