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2023 NICE指南：Risdiplam治疗<font color="red">脊髓</font><font color="red">性</font><font color="red">肌萎缩</font><font color="red">症</font>【TA755】

2023 NICE指南：Risdiplam治疗脊髓性肌萎缩症【TA755】

2023 NICE发布了Risdiplam治疗脊髓性肌萎缩症，内容主要涉及：为1、2或3型脊髓性肌萎缩症的临床诊断(SMA)，risdiplam的信息等。

NICE官网 - risdiplam - 2023-12-19

2021 NICE 指南：利司扑兰治疗<font color="red">脊髓</font><font color="red">性</font><font color="red">肌萎缩</font><font color="red">症</font>

2021 NICE 指南：利司扑兰治疗脊髓性肌萎缩症

关于利司扑兰 (Evrysdi) 治疗成人和 2 个月及以上儿童 5q 脊髓性肌萎缩症 (SMA) 的循证建议。

NICE官网 - 脊髓性肌萎缩症，神经重症 - 2021-12-25

Neurology：Nusinersen颈椎穿刺鞘内注射治疗<font color="red">脊髓</font><font color="red">性</font><font color="red">肌萎缩</font><font color="red">症</font>

Neurology：Nusinersen颈椎穿刺鞘内注射治疗脊髓性肌萎缩症

研究认为Nusinersen颈椎穿刺鞘内注射是无法接受腰椎注射脊髓性肌萎缩症患者的一种可行的替代途径

MedSci原创 - 脊髓性肌萎缩症，Nusinersen，颈椎穿刺鞘内注射 - 2018-07-14

NEJM：Nusinersen治疗婴儿<font color="red">脊髓</font><font color="red">性</font><font color="red">肌萎缩</font><font color="red">症</font>III期临床结果

NEJM：Nusinersen治疗婴儿脊髓性肌萎缩症III期临床结果

研究认为，Nusinersen治疗可改善脊髓性肌萎缩症，患儿生存期和运动功能，早期治疗有助于药物效应的最大化

MedSci原创 - Nusinersen，脊髓性肌萎缩症，运动神经元 - 2017-11-02

Evrysdi治疗<font color="red">脊髓</font><font color="red">性</font><font color="red">肌萎缩</font><font color="red">症</font>（SMA），CHMP持积极意见

Evrysdi治疗脊髓性肌萎缩症（SMA），CHMP持积极意见

SMA是导致婴儿死亡的主要遗传原因，而5q SMA是该疾病的最常见形式。

MedSci原创 - 脊髓性肌萎缩症，SMA，Evrysdi，Evrysdi（risdiplam） - 2021-02-27

Lancet Neurol：基因替代疗法治疗婴儿症状<font color="red">性</font><font color="red">脊髓</font><font color="red">性</font><font color="red">肌萎缩</font><font color="red">症</font><font color="red">1</font><font color="red">型</font>的有效<font color="red">性</font>与安全<font color="red">性</font>？

Lancet Neurol：基因替代疗法治疗婴儿症状性脊髓性肌萎缩症1型的有效性与安全性？

STR1VE-EU显示了onasemnogene abeparvovec对1型症状性脊髓性肌萎缩症婴儿的疗效。没有发现新的安全信号，但需要进一步的研究来证明长期安全性。

MedSci原创 - onasemnogene abeparvovec，1型症状性脊髓性肌萎缩症婴儿，基因替代疗法 - 2021-10-25

<font color="red">脊髓</font><font color="red">性</font><font color="red">肌萎缩</font><font color="red">症</font>​：青少年成人临床诊疗|指南导读

脊髓性肌萎缩症​：青少年成人临床诊疗|指南导读

SMA患者及家庭需在诊断关键时间点及长期随诊治疗过程中进行心理监测和管理，常规结构化评估工具发现异常者，建议转诊精神科

网络 - 2023-04-08

《<font color="red">脊髓</font><font color="red">性</font><font color="red">肌萎缩</font><font color="red">症</font>新生儿筛查专家共识（2023版）》解读

《脊髓性肌萎缩症新生儿筛查专家共识（2023版）》解读

共识围绕脊髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy,SMA)新生儿筛查流程与相关问题、SMA筛查后确诊流程与相关问题、筛查确诊SMA新生儿的疾病管理等提出了相应建议。

临床儿科杂志 - 脊髓性肌萎缩症 - 2023-12-13

NEJM：基因治疗将<font color="red">脊髓</font><font color="red">性</font><font color="red">肌萎缩</font><font color="red">症</font>获重大突破

NEJM：基因治疗将脊髓性肌萎缩症获重大突破

脊髓性肌萎缩症是致命的遗传性疾病，即使进行治疗，绝大多数患儿也活不过20个月。SMA患者体内，一种名为SMN的蛋白质因编码基因SMN-1的功能缺失而异常，而SMN蛋白对运动神经元的存活至关重要。没了这种蛋白，神经元无法正常工作，就导致了肌无力，肌肉迟缓、

MedSci原创 - 基因治疗，脊髓性肌萎缩症 - 2017-11-03

英国NICE拒绝了Biogen的Spinraza治疗遗传<font color="red">性</font><font color="red">脊髓</font><font color="red">性</font><font color="red">肌萎缩</font><font color="red">症</font>

英国NICE拒绝了Biogen的Spinraza治疗遗传性脊髓性肌萎缩症

英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）近日发布准则草案，不建议NHS使用Biogen的 Spinraza治疗罕见的遗传性脊髓性肌萎缩症（SMA）。

MedSci原创 - 脊髓性肌萎缩症，反义寡核苷酸，NICE - 2018-08-14

爱尔兰HSE明确指出<font color="red">脊髓</font><font color="red">性</font><font color="red">肌萎缩</font><font color="red">症</font>患儿的药物过于昂贵

爱尔兰HSE明确指出脊髓性肌萎缩症患儿的药物过于昂贵

据"爱尔兰时报"上周五的报道，卫生服务执行部（HSE）已明确表示脊柱肌肉萎缩药物Spinraza目前的价格并不符合成本效益。

MedSci原创 - 脊柱肌肉萎缩症，Spinraza，儿童 - 2019-02-25

中国首部<font color="red">脊髓</font><font color="red">性</font><font color="red">肌萎缩</font><font color="red">症</font>（SMA）关爱动画片广州首映

中国首部脊髓性肌萎缩症（SMA）关爱动画片广州首映

2018年12月16日，《扎克的游戏日》 -- 一部专门为脊髓性肌萎缩症（以下简称SMA）群体而创作的动画片在广东广州首映。 现场嘉宾合影 该动画片改编自同名英文绘本。故事以动物为形象，生动、通俗地讲述了脊髓性肌萎缩症患儿小斑马扎克用聪明才智帮助伙伴

美通社 - 脊髓性肌萎缩症，扎克的游戏日 - 2018-12-17

国际罕见病日：关注<font color="red">脊髓</font><font color="red">性</font><font color="red">肌萎缩</font><font color="red">症</font>(SMA)患儿的真实生活

国际罕见病日：关注脊髓性肌萎缩症(SMA)患儿的真实生活

时值2019年国际罕见病日之际，国内首家关注罕见病脊髓性肌萎缩症 (SMA) 相关工作推动的公益机构 -- 北京美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心在此呼吁更多人关注与了解罕

美通社 - 国际罕见病，脊髓性肌萎缩症 - 2019-02-27

中国<font color="red">脊髓</font><font color="red">性</font><font color="red">肌萎缩</font><font color="red">症</font>呼吸管理专家研讨会成功落幕

中国脊髓性肌萎缩症呼吸管理专家研讨会成功落幕

此次研讨会上，曹玲教授强调：一定要结合中国现有国情，便于各地SMA患者管理工作以及疗效监测的落地和开展。

网络 - 脊髓性肌萎缩症 - 2021-12-14

Neurology：脊髓性肌萎缩症导致的下颌功能障碍的预测因子

在一个横断面研究中，研究人员试图确定（1）脊髓性肌萎缩症（SMA）2型和3型对下颌功能体现为咀嚼性能，下颌运动范围，咬合力的影响，以及（2）下颌功能障碍的预测因子。共60例SMA2型和3型患者（平均年龄32.3岁，SD17.4岁）和60名年龄匹配的对照患者填写了下颌功能障碍的调查问卷。所有参加者接受详细的临床检查，记录运动包括最大张口范围，咬合力和咀嚼功能。

MedSci原创 - 脊髓性肌萎缩症，下颌功能障碍 - 2016-01-23

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