炎症型肠病(IBD)患者报告评估指数：能成为新的指标？

Inflammatory Bowel Diseases杂志中，刊登了一篇Sexton等人的一篇文章，“炎症性肠病症状量表：用于研究和临床应用的患者报告量表。”

作者描述了炎症性肠病症状指数（Symptom Index for Inflammatory Bowel Disease, SIIBD）的开发过程，以及与现有症状评估量表的关系。

在IBD的疾病管理中，确实需要合适的患者结果报告（PRO）评估表，可以从研究和临床实践的角度，来描述各种治疗措施对患者症状的改善。

在此，之前药物监管部门主要通过症状和其他炎症指标的组合（例如CDAI评分），来评估药物和治疗方案的有效性，但目前这种模式正在发生改变。

目前，美国食品和药物管理局（FDA）对IBD临床试验的评估终点，正向着共同主要终点改变，包括患者报告结局（PROs）和内镜改善。

值得注意的是，IBD患者中PRO量表和内镜下黏膜愈合之间不一定存在相关性，特别是在克罗恩病（CD）患者中。存在内镜下炎症活动的患者，可能有几乎没有症状，反之亦然。

因此，最近有一种观点，提出应该认真考虑更从IBD患者PRO的角度评估哪些方面。确实需要一种方法，来客观地分类和衡量患者每天的感受。

在临床实践中，评估患者感受最好的方法之一是在门诊的开放性对话：“你好吗，今天感觉怎么样？”

这样的谈话通常关注患者对生活的满意度、日常活动，以及症状是否对正常生活产生负面影响。

但遗憾的是，诸如此类的对话既不能用于研究，也不能客观地记录在临床病例中，以评估随时间延长患者的疾病进展。

Sexton医生的研究，为IBD症状指数提供了一个框架，包括5个方面的症状分量表：

1. 肠道症状
2. 腹部不适
3. 疲劳
4. 肠道并发症
5. 系统性并发症

为了开发这种评估工具，研究者遵循了临床共识中关于健康状况评估标准的建议。

重要的是，研究者的目的，是开发一种在克罗恩病（CD）和溃疡性结肠炎（UC）患者中都可用的评估，这样这一评估工具可以被更广泛（和更容易）的使用。这一工具尤其对评估IBD疾病负担至关重要。

在开发IBD症状量表（IBDSI）时，纳入了IBD中先前已经经过验证的评估指标。

随后，再根据经验丰富的IBD专科临床医生的建议，增加了其他一些问题。

为了验证IBDSI，研究者进行了2项不同的研究，证明了IBDSI对IBD症状评估的拟合度和可靠性。

具体而言，IBDSI的评估结果，与经验证的IBD问卷（IBDQ）的肠道症状评分、IBDQ的总体生活质量评分的结果均一致，存在相关性。

但是本研究对IBDSI的评估时间为一年，仍需要对该工具进行长期研究，以评估其对IBD疾病变化的反应能力。

此外，应在其他患者人群中评估该IBD症状指数，以增加其普遍适用性。

但是，即使是使用简略的版本，该指数也包含数量相对较多的问题，限制了其临床实践中的使用效率。

最后，如何将IBDSI随时间的变化与重要临床结果（如住院、手术和医疗花费）联系起来，是非常重要的问题。

这个全新的IBDSI，如何在更好的评估IBD的PROs结果？

虽然目前已经有多种PRO评估工具可用，但IBDSI的优势在于，将患者自我报告的各个方面信息整合在一起，全面评估的能力。

IBDSI中不同方面的子评分，既可以对疾病的某方面单独评估，也可以作为一个整体评估，可以更广泛地衡量患者的生活质量。

其他可用的IBD患者评估工具，都存在一些缺点。

例如，短IBD问卷（SIBDQ）是评估IBD患者生活质量最广泛使用的工具。

然而，SIBDQ是一项专利工具，如果使用需缴纳相关的许可费用高达2000美元（由加拿大安大略省汉密尔顿麦克马斯特大学授权）。

近年来，已经开发了许多评估患者主观症状感受的工具，但还缺乏专门针对IBD的。

美国国立卫生研究院患者报告结果测量信息系统（PROMIS），可以评估一般人群的身体和心理社会功能。

越来越多的文献表明，PROMIS也可以用于IBD患者的评估，而且很重要的是PROMIS是开放的工具，可以自由使用。

最近的一项研究，描述了在IBD患者中使用PROMIS的评估结果。

尽管每个PROMIS评估表的每一个部分，都可以评估IBD患者某方面的生活质量，但使用PROMIS对IBD患者整体生活质量的评估，仍然需要进一步的验证。

好消息是，关于在IBD患者中使用PROMIS数据评估患者整体生活质量（IBD PROBE）的研究，即将公布数据。

需要指出的是，无论是在临床研究还是真实的临床实践中，新的评分工具给以患者生活质量为评估终点提供了可行性，有可能监测患者生活质量随时间的变化。

目前的问题是，IBDSI评分是否已准备好，成为在IBD研究和临床实践中的常规评估方案？

下一步的工作，是将IBDSI评分与GI PROMIS联系起来，评估IBD患者的广泛症状普，并扩展到不同语言和文化的区域，并确定IBDSI是否与各种临床结果相关（如IBD相关并发症）。

因此，虽然IBD患者的PRO评估仍然尚未成为评价IBD患者治疗结果的金标准，但至少新开发的IBDSI指数已在IBD患者中证明了有效性和可靠性。

在研究和临床实践中继续实际使用工具，评价患者的主观PRO结果，最终可以为疾病管理和治疗决策提供指导信息，改善IBD患者的生活质量。

原始出处：

Long MD. A Novel Index to Measure Patient-Reported Outcomes in Clinical Practice and Research: The Inflammatory Bowel Disease Symptom Inventory-Ready for Prime Time? Inflamm Bowel Dis. 2019 Jul 17;25(8):1291-1292

Sexton KA, Walker JR, Targownik LE, Graff LA, Haviva C, Beatie BE, Petty SK, Bernstein MT, Singh H, Miller N, Bernstein CN. The Inflammatory Bowel Disease Symptom Inventory: A Patient-report Scale for Research and Clinical Application. Inflamm Bowel Dis. 2019 Jul 17;25(8):1277-1290