NNN：米托蒽醌治疗视神经脊髓炎谱系疾病的大型多中心队列研究

神经脊髓炎视神经谱系障碍（NMOSD）包括影响中枢神经系统的复发性炎症性脱髓鞘疾病，尤其是脊髓和视神经。根据患者血清状态的不同，有三种不同的亚型：AQP-4 抗体阳性（NMOSD-AQP4+）、抗髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体阳性（NMOSD-MOG+）和双抗体阴性（NMOSD-DN）。预防神NMOSD复发是治疗的首要目标。新的有效分子通常价格昂贵，且并不容易获得。评估成本较低的替代疗法的疗效和安全性十分必要。为此，本研究的目标是评估米托蒽醌（MiTX）对 NMOSD 的疗效和安全性。

这是一项观察性、多中心、开放式研究，对 86 名接受过 NMOSD 治疗的患者进行了长达 30 年的前瞻性随访。第一终点是随访 96 周时的首次复发。次要终点是评估复发的中位延迟时间、年复发率 (ARR) 和随访 96 周时的残疾状况扩展量表 (EDSS)，并评估复发的风险因素和严重不良反应的发生情况。

结果显示，在96周的随访中，71%的患者没有复发，而在首次发病就接受MiTX治疗的患者中，复发率为87%。ARR从0.85（±0.55）降至0.32（±0.63）（P＜0.001），EDSS从4.9（±2.4）降至4.2（±2.6）（P＜0.001）。AQP4-IgG血清阳性（危险比[HR]=12.3，95% CI 1.64-91.6，p = 0.015）、首次发病与MiTX间隔时间≥24个月（HR =2.76，95% CI 1.23-6.17，p = 0.014）和治疗前ARR≥1（HR= 2.38，95% CI 1.05-5.39，p = 0.037）是复发的预测因素。在整个随访期间，有3名患者（3.5%）发生了严重的继发性不良反应。与 NMOSD-AQP4+ 相比，NMOSD-DN 亚组的平均 ARR-96 更低（分别为 0.07 (±0.31) vs 0.41 (±0.69)，p = 0.02），而且 NMOSD-DN 亚组的 ARR 下降百分比也比 NMOSD-AQP4+ 更显著（分别为 93.1% (±30.9) vs 47% (±87.8)，p = 0.012）。

此外，在第96周时，同时接受治疗的患者（9人接受吗替麦考酚酯治疗，1人接受利妥昔单抗治疗）与其他患者在MiTX疗效方面没有明显差异。

由此可见，对大多数患者来说，MiTX 是一种有效而安全的治疗方法，其价格大大降低，可以用于难以获得治疗的地区的非裔 NMOSD 患者。

原始出处：

Mitoxantrone in NMO Spectrum Disorder in a Large Multicenter Cohort in French Caribbean. https://doi.org/10.1212/NXI.0000000000200175