FDA批准治疗A型血友病单链凝血因子的药物AFSTYLA

近日，杰特贝林（CSL Behring）宣布FDA为其研发的AFSTYLA亮了绿灯，批准它用于A型血友病患者的治疗。值得一提的是，AFSTYLA是目前首个，也是唯一一个获批治疗A型血友病的重组单链凝血因子VIII。

A型血友病是一种经典的遗传疾病，当患者（主要是男性）的体内缺乏合成正常关键凝血因子VIII的基因时，就会出现严重凝血障碍，导致出血不止。在所有血友病患者中，A型血友病是最为常见的类型——据估计，在全世界范围内，每10000人中就约有一名A型血友病患者。在美国，每6000名男婴中就有一人受影响，患者总数约为16000人。这些患者的关节、肌肉以及内脏等部位会出现持续且自发的出血。为了对疾病进行治疗和预防，常规的治疗方案是进行大量与长期的凝血因子静脉输注，这也给患者带来了诸多不便。

AFSTYLA则有望改善这些患者们的治疗情况。作为一种重组单链凝血因子VIII，AFSTYLA由单根多肽链构成，其分子更为稳定，因此能起效的时间也就更久。为了检验AFSTYLA的疗效与安全性，研究人员进行了一项名为AFFINITY的关键临床试验，试图分析AFSTYLA能否有效对患有A型血友病的成人、青少年与儿童进行治疗。研究结果发现经AFSTYLA治疗后，这些患者每年自发出血的中位数为0！这意味着至少有一半的病人没有出现自发性出血。此外，研究人员还发现每周只要输注AFSTYLA不超过两次，就能让94%的成年人与青少年，以及96%的12岁以下儿童的出血情况得到控制。AFSTYLA在研究中并没有出现任何严重的安全性问题，最常见的副作用仅仅是头晕或过敏。基于这些临床试验的数据，FDA批准AFSTYLA上市，用于A型血友病患者的治疗。它最早将于今年夏天进入临床应用。

“这款首例重组单链凝血因子VIII在设计上更为稳定，疗效也更持久。经FDA批准后，它能够为患者与医生提供一种重要的新治疗方案，长期且有效地控制出血状况，”拉什大学（Rush University）血友病与血栓疾病中心的助理教授，同时也是AFFINITY试验负责人的Lisa Boggio博士说道：“AFSTYLA的疗效出色，安全性佳，每周也只要输注两次。它能减少治疗对患者生活的影响。”

杰特贝林的首席科学官兼研发主管Andrew Cuthbertson博士

“在过去的100年间，杰特贝林一直专注于研发满足患者需求的创新疗法，” 杰特贝林的首席科学官兼研发主管Andrew Cuthbertson博士说道：“AFSTYLA的批准进一步彰显了杰特贝林通过开发创新疗法改善患者生活的努力。我们希望它能对A型血友病患者产生积极影响。”

我们恭喜杰特贝林取得的成就，也祝愿AFSTYLA能改善更多患者的生活情况，让他们不再受血友病的困扰。

参考资料

[1] U.S. FDA Approves CSL Behring's AFSTYLA? -- The First and Only Recombinant Factor VIII Single Chain Therapy for Hemophilia A

[2] 杰特贝林官方网站