老年患者临床试验设计的要点与细节
2011-12-10 MedSci原创 MedSci原创
虽然，老年患者是医疗系统最主要的“消费者”，但老年人的自身因素和肿瘤因素使其治疗缓解率及耐受性均较低，临床试验的参与率也很低。同时，老年患者往往合并症较多，对临床试验也可能存在各种干扰。另外，老年患者往往因为突发性疾病也较频繁，有时会使临床试验被迫中断，因此，这部分患者，怎样有针对性地设计临床试验？是重要的挑战，MedSci以美国维克森林大学Klepin的《急性髓性白血病—— 从理论到
虽然，老年患者是医疗系统最主要的“消费者”，但老年人的自身因素和肿瘤因素使其治疗缓解率及耐受性均较低，临床试验的参与率也很低。同时，老年患者往往合并症较多，对临床试验也可能存在各种干扰。另外，老年患者往往因为突发性疾病也较频繁，有时会使临床试验被迫中断，因此，这部分患者，怎样有针对性地设计临床试验？是重要的挑战，MedSci以美国维克森林大学Klepin的《急性髓性白血病—— 从理论到实践》报道为蓝本，进行一些小的总结。
理论：从现实问题到idea形成
为何选择AML 急性髓性白血病（AML）是一种发病率高、治疗毒性大的肿瘤，是老年肿瘤学研究的模型之一。这是因为多数该病患者都≥65岁，此病预后差异与年龄显著相关，且在关于老年AML的最佳治疗方案方面，一直都存有争议。
研究需阐明的问题 在回顾现有资料后，Klepin认为，目前尚无衡量老年患者功能状态和并存病的最佳工具，而如何标准化评估流程、是否还须考虑其他潜在重要因素、如何证实评估工具的效能等都是亟待解决的问题。于是，Klepin想到，可利用老年病评估（GA）作为衡量工具。这是种评价异质性的系统化方法，可评价影响治疗耐受性的多方面因素，包括生理功能、认知功能、情绪或心理健康、社会支持、并存病、营养情况及用药史回顾等。
Klepin已开始设计试验，就以下GA相关问题进行深入探索：①在较年老的AML患者中是否可行；②能否提供比标准肿瘤学评价更多的信息；③对毒性和生存有无影响；④是否可用于改进治疗决策；⑤可否用于指导未来研究设计；⑥能否找到可靶向的影响治疗转归的危险因素。Klepin希望通过此试验，更全面地判断GA的效能。
实践：从开展试验到数据分析
单一机构临床试验 其过程如下。①试验设计：其目的是初步检测GA应用的可行性，须考虑试验规模（入组人数及试验时长）、执行中的困难（调查时机及与患者沟通）与观察终点（GA可行性），通过患者自我报告、认知筛查及体能状态测试收集数据。②流程：建立研究团队→ 与患者沟通→入组61例患者并对其评估GA→患者接受化疗→治疗后GA评估→随访。③结果：初步数据显示，GA在住院AML老年患者中可行，可为标准肿瘤学评估添加信息，且似与改善生存相关。
多中心联合试验 在初步结果支持下，Klepin对85例≥65岁的患者进行了CALGB 360401多中心试验，完成GA的中位时间是22分钟。结果证实，对于老年AML患者，GA是可行的。87%的患者可自行完成，92%的患者对问卷满意，100%的医务人员完成问卷中的相应部分。
Klepin认为试验成功基于：① 依托癌症和白血病研究组B（CALGB）的强大资源网络；CALGB各机构有既往应用GA的经验，取样分散于各机构减轻了试验负担，从而使评估更易标准化；② 选择现实可行的探索性终点；③ 使试验有可行性、创新性并建立共识和合作。
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